干细胞移植技术治疗，在我国尚处临床研究阶段。然而，伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。而每个环节的盈利，最终只得由“献身研究”的患者埋单。

引子

    8月的一个周末，张明亮（化名）从北京天坛医院匆匆赶往几十公里外的昌平区上庄镇解放军261医院，为远在湖北的外甥女小紫（化名）咨询脑瘫治疗方案。

    小紫1岁半，经诊断完全康复希望渺茫。但天坛医院神经科专家无意中提及的“干细胞治疗”提示了张明亮。通过网上搜索，他很快锁定了百度排名靠前的解放军261医院干细胞治疗中心。

    无需挂号。张明亮虽未见到该中心邢主任，但一位值班医师热情地接待了他。

    这位医师说，根据患者情况不同，治疗效果有差异，不过，“90%的高肌张力（脑瘫表现之一）患者都有不同程度的恢复”。一位小患者住院前无法走路，经过4个疗程的治疗，甚至可以独立行走300步。而小紫的年龄、适应症非常适合做干细胞治疗。

    张明亮受到了鼓舞。毕竟当初天坛医院的神经外科专家提及干细胞治疗时，并不主张患者进行此类治疗，因为“有点乱”。

医院的背后

    这个周末，北京一家干细胞研究和制备公司的技术员刘洋（化名）却不得不加班。为了满足与公司有合作的几家医院的需求，他必须加紧培育一批干细胞出来。

    这家公司和多家医院签有合作协议。刘洋等负责从婴儿脐带中分离提取 “间充质干细胞”，进行工程培养，待达到一定数目和质量后交给各家临床医院。“医院负责为病人抽血和回输培养好的干细胞，以及随访和收集患者信息。”他说。

    工作间隙，刘洋接待了当天同样加班的另一家生物公司的销售经理李欣（化名），签收了之前预定的几样产品。

    李欣负责销售细胞治疗研究的各种抗体，干细胞培养基，支原体检测试剂盒等相关试剂和耗材。他并没有因为加班而心情沮丧，他的收入与其业务量挂钩。从去年开始，他的业务量持续迅猛增加，收入自然水涨船高。

    8月，在北京的亚运村举行了2011年“细胞治疗技术研讨会”，全国各地的干细胞公司技术人员、医院临床医生及科研工作者参加了会议。

    当李欣按时到达时，可以容纳400多人的会场竟座无虚席，不少后来者只好站着。而他参加的上一届研讨会只有几十人参加。

    行业的繁荣来得异常迅猛，近两年，不少医院都开展了干细胞的研究治疗；随着私人资本的强势介入，新组建的干细胞商用公司像雨后春笋般增加。

高额费用的诱惑

    邢主任仍没出现在261医院。而此刻看到一线希望的张明亮对干细胞治疗的疗效仍有怀疑。值班医师告诉他，干细胞治疗技术是新兴的技术，对肝病、脑瘫、糖尿病等均有疗效。他们从2007年开始用于临床，已经做了上千例。

    对于张明亮表示担心的新技术的安全性，该医院表示，他们做过上千例随访，无一例存在安全风险。

    “我们医院有自己的干细胞培养室。虽然现在干细胞治疗医院非常多，但我们的优势是干细胞来源于新鲜脐带血；中心的干细胞数量能达到10的8次方，比不少医院要高，效果自然好。”该医师继续打消张明亮的疑虑。

    “一个疗程约半个月。中间通过椎管（可直通脑部）腰穿一次，静脉回输三次。单纯干细胞大约为4万元，加上其他治疗支出，应该不超过5万元。”院方回答了张明亮关于费用的问题。

    除了脑瘫，261医院的干细胞治疗范围还包括糖尿病、骨髓损伤和肝硬化。

    来自辽宁的张东盛（化名）是一位重度肝硬化患者。就在张明亮徘徊在261医院的同时，他瞄准了302医院肝病生物治疗中心的干细胞治疗。

    张东盛运气不错。在全北京近百家开展干细胞移植的医院中，302医院几乎是唯一一家不收费用的。

    该中心的工作人员告诉张东盛，302对肝病的干细胞移植只限于重度肝硬化、腹水和急性肝衰竭，这是一项临床研究试验。并不是所有患者都可以参与，要看症状是否适应。

    如果通过初步审核，每位志愿患者仅需缴纳3000元押金，签署一份知情并且自愿的协议。免费治疗一个疗程后，需配合1年的临床随访。若颇具效果，一年后可继续参加免费移植。

    对于这项干细胞治疗肝硬化的临床研究，该中心已直接投入科研经费超过800万元，不含辅助费用。开展3年来，已进行上千例志愿患者的干细胞移植，无一例收费。

    该中心任教授王福生是我国著名肝病干细胞领域专家，他也是此次细胞治疗技术研讨会的大会主持人之一。王福生不愿对干细胞的商业化运作发表评价。但他有自己的标准。“我们（中心）有军内总后卫生部的批文，但仅限于临床研究，而非临床应用。”

越界治疗

    “是不是没有治疗的资质，不敢收钱？技术过关吗？”曾有患者揣着怀疑前来302医院询问。

    这些患者可能怎么都想不到，国内还没有一家医院具有干细胞临床应用和治疗的资格。目前获批的，全部都是临床研究项目。

    “即使是研究资质，原则上也需要卫生部科教司批准，当然，部队医院由军队的卫生部门批准。卫生部的审核极其严格。但很多地方上的研究项目在省里就被批准了，甚至还有地级市卫生部门批准的。” 中华医师协会一位不愿具名的副主任无奈地说。

    中华医师协会事业部吴苏伟在细胞治疗研讨会上表示：“即使是间充质干细胞移植的临床研究，目前也已经叫停，之前批准和备案的视为正当存在。卫生部将下发《干细胞研究与应用伦理规范》，最快年底出台。”

    可是，张明亮的网上搜索结果提示，每家医院都以临床治疗进行宣传，并附治疗案例以示效果。即使261医院也未提及任何临床研究的字眼儿，而是在治疗效果上大做文章。

    “美国干细胞研究也不少，但宽进严出，Ⅰ、Ⅱ期临床都是在做安全性。能通过Ⅱ期临床的就很少，更别谈大规模治疗宣传，让患者埋单、获取利润了。”一位参加细胞治疗技术研讨会的科学家说。

    尽管许多业内专家认为间充质干细胞（造血干细胞除外）对疾病的有效性和安全性还难下结论，但这并没有挡住尚处于研究阶段的干细胞移植大规模商业化，甚至吸引诸多外国患者前来。

    2007年，《新民晚报》的记者曾在浙江一家从事干细胞治疗的医院中见到10岁的小姑娘Linda——一位匈牙利脑瘫患者，来中国接受“神经干细胞移植”。

    在听说中国开展的“神经干细胞移植”治疗后，Linda的家人缴纳了2万美元的治疗费，等待奇迹出现。

    和Linda一起住在这家医院20楼“细胞治疗康复中心”的，有来自匈牙利、罗马尼亚、美国、泰国、英国的20多位病人。

    为浙江这家医院提供干细胞的公司，正是业界翘楚、首创中国干细胞商业化模式的深圳北科生物。

资本凶猛

    北科生物成立于2005年。1999年，创始人胡祥发现干细胞“前景是很可观的”，决定创业，开始逐步搭建商业转化平台。

    在胡祥模式中，北科生物通过与国内外研究机构合作，掌握干细胞的一些核心技术，并将其和医院临床治疗结合起来。

    北科在合作医院进行的宣传推广，使得干细胞移植既服务了患者，又使医院获得了可观的效益回报。

    凭借各级卫生部门颁发的医院临床研究批文，北科生物和合作医院互惠的商业模式迅速生根发芽。

    “如果按传统药品（需Ⅲ期临床）来做，美国有公司花费12年时间烧了上亿美元。而北科仅3年时间已有很好的盈利（5000万元），这都是建立在商业模式创新上。” 胡祥很满意。

    对比不能如此简单。因为，美国FDA决不允许药品和医疗技术在临床研究试验阶段收取患者费用，相反，还要支付相关费用。

    而在我国，商业公司和合作机构建立的干细胞库，正是高额利润的来源之一。目前，脐带干细胞库可分为公共库和私人库，前者由政府投资，后者由客户埋单。

    上市公司ST中源，旗下拥有目前我国最大的干细胞库。2011年上半年抛出大手笔，拟定向增发4.57亿元，用以收购知名的干细胞临床转化公司——和泽生物。半年内，该股股价从每股10元飙升到27元，上涨174%。投资者对干细胞商业化的追捧可见一斑。

    正是各种背景私人资本的纷纷介入，“北科—医院模式”得以大规模复制；许多医院看到巨额利润，也开始自己组织生产干细胞。

    “几个技术员组合一下，买些仪器，就是个新公司，马上就能生产。”北京一家干细胞公司负责人说。

尾声

    在261医院咨询的张明亮仍然难以拿定主意。

    来自河南长垣县张站的小学生小强（化名）正牵着妈妈，歪歪扭扭地从一间病房走出来。作为双胞胎中的弟弟，小强因出生缺氧导致脑瘫。

    “我们才来第二天，是看了网上的广告。家在农村，好不容易借了5万元。医生说若见效果得花三四个月，现在治疗的病人只住15天院，从病友那儿也问不出有啥疗效。”小强的母亲说。

    就在此时，张明亮的手机响了。小紫的妈妈在电话里非常着急，让他询问清楚：媒体称有多位接受干细胞治疗的患者大呼上当，甚至个别出现严重后果……

干细胞乱象如何破解？

    近来，经《科学时报》记者调查发现，原本处于临床试验研究阶段的干细胞移植疗法技术，正在被各家医疗机构用于临床治疗肝硬化、脑瘫、高位截瘫和糖尿病等疾病，每疗程收费几万元到几十万元不等。

尚无一家获准临床治疗

    2009年，卫生部发布《医疗技术临床应用管理办法》，认为干细胞移植技术“涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”，将其归入“第三类医疗技术”。《办法》还规定，若用于临床治疗，须经卫生部审批。

    《科学时报》记者向中华医师协会了解得知，迄今为止，除造血干细胞治疗血液病外，国家尚未受理和批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗。

    中科院院士、军事医学科学院原院长吴祖泽曾表示，临床研究和临床治疗是两个完全不同的概念。根据国际惯例，一项新的医疗技术在开展大规模临床治疗之前，至少需要经过动物试验和临床试验两个阶段。只有充足的证据证明其优于既有的疗法，且在安全性、有效性和医学伦理上都无问题之后，新疗法才能应用。

    国家干细胞技术研究中心主任韩忠朝在之前接受《科学时报》记者采访时举例，在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由食品药品监督管理局（FDA）负责监管。而药物上市需要经过基础研究、临床前安全性研究和Ⅲ期临床试验，其过程非常严格。

    2009年5月的《自然》杂志头条新闻刊登了对中国干细胞治疗安全性忧虑的文章。

    文章显示，现在全世界的患者涌向中国。面对如火如荼的干细胞治疗市场，中国干细胞专家认为，接受未被批准的干细胞治疗方案，不仅危害患者的健康，还有可能引发民众对干细胞疗法的错误认识。

行业标准缺失

    军事医学科学院附属医院教授陈虎表示，我国干细胞研究处于国际前列。干细胞也在某些领域证明它的有效性，但伴随着干细胞研究“春天”的到来，行业内缺乏相关规范和操作标准，缺乏伦理指导原则和临床准入标准。

    指导规范细则和行业标准的缺失，客观上造成了干细胞治疗的乱象。

    2009年出台的《办法》第五十九条指出，“第三类医疗技术临床试验管理办法由卫生部另行制定”。但直至今日，仍未有相关法规出台。

    韩忠朝表示，（干细胞移植技术）如果没有一个技术标准和权威机构去认定，不按照标准实行，产品效果难以保证，甚至可能产生毒副作用。

    一个好消息是，目前卫生部已经叫停干细胞移植的临床研究审批。

    国家人类基因组南方研究中心伦理学部主任沈铭贤前段时间披露，我国首部《干细胞研究与应用伦理规范》已进入卫生部的审批程序，不久后将正式出台。

    该《规范》将继续支持干细胞的研究与应用，并以严格区分临床前研究、临床试验和临床应用为前提。

    该消息得到了中华医师协会吴苏伟的证实。不过对于年底能否推出，他并不乐观。

    “2009年出台《办法》规定干细胞技术不走药品的申请程序。这不但使其免去新药共三期临床试验的巨大投入，还可以绕开药品相对严格的监管。”一位不愿透露姓名的专家指出。

    “有些申报单位自行扩大适应病例；申报时临床试验研究方案不完备；申报单位细胞产品缺乏第三方验证，不能按要求提供产品的安全性和有效性。”他指出其中的弊病。

如何破局

    “像供体来源于患者自身的细胞治疗，应为安全性可控，应该归入医疗技术的范畴；如果是来源于异体（类似脐带间充质干细胞），面对各种不同的病人，必须走药品的申请途径，才能保证其安全性。”广州金航生物科技有限公司总经理何跃告诉《科学时报》记者。

    而中国协和医科大学社会科学系教授翟晓梅认为，当前，我国最迫切的问题是严格区分干细胞科研和应用：“决不能打着推进干细胞技术进步的幌子，让不知情的患者承担风险。干细胞技术的发展要以符合伦理的方式发展。”

    “从临床前研究到临床试验都属于研究范畴，决不应向患者收费；何况干细胞移植治疗技术的安全性和有效性还未达成共识。”一位知名专家特意强调。

    除了希冀行业规范尽快出台，着眼于当前，陈虎认为细化第三类医疗技术的准入章程也非常重要。

    首先，要对申请机构严格准入。让这些机构提供完整的试验研究具体方案，并拟定验收日期。

    其次，建立和指定有技术能力和权威性的第三方验证机构。干细胞移植技术申请机构在验收前，需提供至少三个批次细胞送检并由权威认证机构出具的报告，并对准入单位随时抽查。

    最后，组织专家组对提供完备资料并认证合格的申请单位进行评审。

    同时，陈虎建议，对由商业公司提供干细胞的医疗单位，应停止审批。毕竟商业公司在制备细胞和运输中不受作为治疗主体医院的监管。

    目前有个别商业公司假借与医疗机构合作，使质量难以保证的干细胞被运用到临床患者身上。

    “商业公司应通过研发申报SFDA获准后开展试验研究。”陈虎强调。

    ●干细胞是一类“万能细胞”，具有高度自我更新和多向分化潜能的细胞。在体外适宜的培养条件下，干细胞可无限增殖，进而分化为多种功能细胞及组织器官。

    ●根据所处的不同发育阶段，干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

    ●1998年，人类第一次分离人胚胎干细胞，并发现这种细胞可以在体外保持未分化状态和自我更新。其优势在于具有分化成为人体内任意一种细胞的能力。

    ●目前应用更多的是成体干细胞。根据成体干细胞来源不同，可分为神经干细胞、造血干细胞、骨髓间质干细胞、皮肤干细胞、脂肪干细胞等。其中，造血干细胞移植，也就是我们通常讲的“骨髓移植”。

    ●从安全性、有效性评价，技术标准及伦理规范来说，造血干细胞移植是目前最成熟的技术。干细胞移植治疗的确切原理尚不是十分清楚。

    ●在全球3461项干细胞临床研究中，造血干细胞占3129项，间充质干细胞占163项，胚胎干细胞等约占11项。

    ●脐带间充值干细胞以其多能型性、无排异、无伦理风险受到青睐。2008年，FDA批准间充质干细胞治疗辐射引起的胃肠损伤及战时多种组织损伤等疾病。

    ●我国科研人员完成了间充质干细胞心梗注射液的I期临床试验，能显著改善心功能。长期随访显示，干细胞移植能显著提高终末期肝病患者生存率。

    ●在血液病领域，间充质干细胞具有对造血干细胞体外增值、分化的支持作用。动物模型证实，间充质干细胞输注能改善胰岛功能，有效改善糖尿病肾病、糖尿病视网膜病、下肢缺血等并发症。此外，多能间充质干细胞移植技术对脑出血、脑缺血具有较好效果。

《科学时报》 (2011-08-24 A3 深度)

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